請問什麼是基因療法?

基因是遺傳的基本單位，決定著生物的性狀，如生長、發育。在以前，人們以為疾病都是由細菌或病毒等外部因素所導致的。而現在，醫學家們卻發現許多症狀都是由人體內部基因的突變，如缺失、重複等缺陷所引起的。
目前，已經知道人類的遺傳病有近４７００種，由於醫學的發展，越來越多的遺傳病的致病基因被人們發現，為基因冶療提供了可能性。
基因治療是一種全新的治病手段。具體而言就是將正常健康基因導入患者體內，來取代致病的基因；也可以取出患者的細胞，在體外注入正常的基因，然後再把它注入患者體內。通過這種方法，從而產生新基因產物，以達到治病療效。
１９９０年９月１４日，美國馬里蘭州的一個醫療中心為一名四歲的小女孩治病𡊨採用了基因療法獲得了成功。這是世界醫學史上第一次採用基因療法治病，這小女孩也成了世界上第一個接受這種療法的人。
基因治療範圍非常之廣：遺傳病的基因治療，腫瘤的基因治療，病毒的基因治療，神經性的基因治療和心血管的基因治療等等。目前，醫學界還正在積極開展對愛滋病的基因治療研究。

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基因治療或基因療法（英語：gene therapy）是利用分子生物學方法將目的基因導入患者體內，使之達成目的基因產物，從而使疾病得到治療，為現代醫學和分子生物學相結合而誕生的新技術。基因治療作為疾病治療的新手段，它已有一些成功的應用，並且科學突破將繼續推動基因治療向主流醫療發展。[1]
科學家們由邏輯推理出合理步驟，嘗試將基因直接植入人體細胞中，其中，重點關注一些由單基因缺陷引起的疾病，如囊腫性纖維化，血友病，肌肉萎縮症和鐮狀細胞性貧血。不過，由於攜帶大段DNA並將其置入基因組的正確的位置非常困難，這種技術沒有得到普及。今天，大多數的基因治療研究的目的都是彌補癌症和遺傳疾病的基因缺陷或丟失。