✔ 最佳答案
細胞療法(幹細胞技術)將人類或其他動物的細胞移種在患者的身體中,以嘗試取代或修補受損的組織,目前尚無成功的例子,雖然中國大陸宣稱已成功治療過數例小腦萎縮症,但真正的效果仍有待審慎的檢驗與評估。相關連結 未來對於小腦萎縮症的治療,多元性的治療方式可能是必須的,針對單一病理機制設計的治療可能無法克竟全功。 小腦萎縮症為一慢性進行性的罕見疾病,在臨床試驗時常常面臨一些困難,需要大家瞭解,一起來克服:因為是慢性病,病程慢,所以在人體臨床試驗時要證明療效,必須觀察比較長的時間;又因為罕見,病人數目少,因此不容易徵集到足夠數量的病人參加試驗,以提高統計效力,達到統計意義。未來若有人體臨床試驗在台灣地區進行,希望病友們能互相邀約,主動參加,自助助人,與醫師及科學家們共同攜手,早日找到適當的藥物,戰勝病魔。 美國國家衛生研究院於2008 年5 月宣佈開始一項嘗試以鋰鹽治療第一型脊髓小腦共濟失調症的安全性評估的人體試驗計畫,徵集10 位年齡在18 至65 歲之間的病患(5 位較早期的患者,僅有步履不穩的症狀;另外5 位除了步履不穩之外,還有手部顫抖、共濟失調、語言不清等症狀),於半年時間內住院3 次,服用碳酸鋰(Lithium carbonate),劑量為最高安全劑量或個人最大可耐受之劑量。目的為評估患者對鋰鹽的耐受度、服用後可能產生的副作用及跌倒次數是否有改善,同時以各種臨床的量表監測共濟失調的症狀(ICARS、SARA、Quantitative sway/balance assessment)、顫抖的程度(Tremor Rating Scale scores)、手部動作精細度(dexterity evaluation)、睡眠品質(sleep questionnaire)、電腦操作能力(Computerized continuous performing tasks assessment) 等。 (本文原載於2009年4月本會會訊第8期)