脊髓小腦變性症有成功醫治的病例嗎?(20分)

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小腦萎縮症（Spinocerebellar Atrophy），又稱脊髓小腦萎縮症或脊髓小腦失調症（Spinocerebellar Ataxia，簡寫為SCA），是一類遺傳病，涉及不同基因，目前沒有任何治療方法。

2010-04-06 09:29:42 補充：
幹細胞（英語：Stem cells）是原始的未特化的細胞，它是有潛力保留了特化出其它細胞類型的能力。這一能力使得幹細胞能夠擔當身體的修復系統，只要生物還活著，就補充其它細胞。醫學研究者認為幹細胞研究（也稱為再生醫學）有潛力通過用於修復特定的組織或生長器官，改變人類疾病的應對方法。但是美國政府的國家衛生研究院（National Institutes of Health）報告指出，「重要的技術障礙仍然存在，通過幾年的集中研究才能克服。」

2010-04-06 09:30:39 補充：
1998年美國有兩個小組分別培養出了人的多功能幹細胞(pluripotent stem cells)：

James A. Thomson在威斯康星大學領導的研究小組從人胚胎組織中培養出了幹細胞株。他們使用的方法是：人卵體外受精後，將胚胎培育到囊胚階段，提取 inner cell mass細胞，建立細胞株。經測試這些細胞株的細胞表面 marker 和酶活性，證實他們就是全能幹細胞。用這種方法，每個胚胎可取得15－20幹細胞用於培養。

2010-04-06 09:30:43 補充：
John D. Gearhart在約翰·霍普金斯大學(Johns Hopkins University)領導的另一個研究小組也從人胚胎組織中建立了幹細胞株。他們的方法是：從受精後5－9周人工流產的胚胎中提取生殖母細胞( primordial germ cell )。由此培養的細胞株，證實具有全能幹細胞的特徵。

2010-04-06 09:31:34 補充：
全能幹細胞(Totipotent)，由卵子和精子的融合產生受精卵。而受精卵在形成胚胎過程中四細胞期之前任一細胞皆是全能幹細胞。具有發展成獨立個體的能力。也就是說能發展成一個個體的細胞就稱為全能幹細胞。

多功能幹細胞(Pluripotent)，是全能幹細胞的後裔，無法發育成一個個體，但具有可以發育成多種組織的能力的細胞。

多潛能幹細胞(Multipotent)，只能分化成特定組織或器官等特定族群的細胞（例如血細胞，包括紅血細胞、白血細胞和血小板）。
專一性幹細胞(Unipotent)，只能產生一種細胞類型；但是，具有自更新屬性，將其與非幹細胞區分開。

2010-04-06 09:31:37 補充：
胚胎幹細胞(embryonic stem cell)：在胚胎發育早期的囊胚中，可發育為不同的細胞，是所有細胞最初期的形態。

成體幹細胞(adult stem cell)：亦稱成人幹細胞，現時醫學上常用的大致包括骨髓幹細胞，臍帶血幹細胞及周邊血幹細胞。它們存在成體特定的組織中，具有由幹原細胞形成先驅細胞，分化成具特定功能細胞的能力。例如：骨髓幹細胞、造血幹細胞、神經幹細胞

2010-04-06 09:31:46 補充：
獲得幹細胞的方法，可利用人工受精的體外受精過程殘留的受精卵，也可利用體細胞轉移法。體細胞轉移法是將體細胞細胞核以顯微注射的方法注入去核的卵細胞中，再將之繼續培養到囊胚期。

取得成體幹細胞可透過臍帶，骨髓或周邊血液中抽取。

2010-04-06 09:31:58 補充：
嬰兒出生後遺留在胎盤和臍帶中的血是幹細胞的重要來源。自1988年臍血幹細胞就用來治療根達綜合症，亨達症候群，和拉症候群, 急性淋巴細胞性白血病等許多兒童疾病。臍血從臍帶採集；臍帶經過清理消毒後，臍血從臍靜脈取出，然後立即分析對於傳染物質和組織類型是必須的。臍血在放入液氮備用之前要經過處理，去除紅細胞。在使用的時候首先解凍，去除防凍劑，注入病人靜脈。這種使用其他捐贈人幹細胞的治療方法叫做異源療法；如果幹細胞來自患者本人，即為同源和當從相同個體收集時，它通常指雙胞胎。細胞的排外轉移是於異類之間進行的（發展非常不充分）和有一點研究潛力。

2010-04-06 09:32:07 補充：
骨髓中存有人體內最主要造血幹細胞的來源，而周邊血幹細胞則是指藉由施打白血球生長激素〈G-CSF〉，將骨髓中的幹細胞驅動至血液中，再經由血液分離機收集取得之幹細胞。由於與骨髓幹細胞極為相近，現已逐漸取代需要全身麻醉的骨髓抽取手術。

2010-04-06 09:32:18 補充：
胚胎幹細胞是從胚泡（由50-100個細胞組成的早期胚胎）未分化的內部細胞團中得到的幹細胞。它們是萬能的，意味著它們可以發育成為身體內200多種細胞類型中的任何一種。胚胎幹細胞現在的研究階段仍是剛起步。許多研究仍建立在人類以外之動物模式。例如老鼠、牛或是羊等。在人類的胚胎幹細胞因為幹細胞的取得來源涉及道德倫理上的約束，在幹細胞株上的建立有所爭議。（因為幹細胞株必須取得人類胚胎，在經過培養純化等。因此許多人認為幹細胞株視同為人的一部份）

2010-04-06 09:32:26 補充：
在2007年尾，美國和日本兩組科學家同時成功把皮膚細胞轉化成一種俗稱為「iPS」的可誘導萬能幹細胞，並成功使這些幹細胞轉化成為身體器官的一部份。透過向皮膚細胞植入特定的基因，可誘導皮膚細胞改造，變成類似胚胎幹細胞的一種細胞。

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