基因的問題!!!

我只對基因治療 有了解

遺傳工程技術的發展，為人類世世代代難以解決的醫療問題，提供更佳的解決之道。由1960-1970年間，由於對一些產生變性的病毒有了進一步的了解，科學家開始嘗試以此為一個載體，將外來基因送入一個特定的細胞內。隨著這個技術的發展及對疾病的認知逐漸加深，基因治療的觀念便因而衍生。 人體基因治療是一種現代醫療科技，是指利用分子生物學中DNA重組(DNA recombination)以及轉殖的技術，把重組之DNA分子傳遞至一個或多個人體染色體內，將患者有遺傳性、新陳代謝或癌症等疾病的細胞內的治病基因，加以修補或置換，使其恢復正常功能。或者在已喪失功能的基因外，輸入額外的正常基因，以製造必要的產物，使病人得以恢復健康的。 一個有效率而且效果好的基因轉殖是基因治療的首要要件。針對不同目標的細胞，基因轉殖方法及效率可能各自不同。必須根據疾病或目標細胞的不同而作適當的選擇。常用作基因治療之基因轉殖方法有：

病毒載體的方法

反轉錄病毒載體(Retroviral Vector)：

目前使用最多的，為帶有鞘膜(envelop)的RNA病毒。此病毒可經由反轉錄酵素作用形成雙股DNA，再嵌插在宿主染色體中，達到基因轉殖及持續性表現的特性。此類型病毒的使用需顧及嵌插時造成的突變(insertional mutagenesis)及造成可複製能力的野生種病毒(replication competent virus, RCV)產生等問題，因為若在包裝細胞系發生基因重組，會導致野生型RCV的產生，使嵌插所造成的突變機率變大。

腺病毒載體(Adenoviral Vector)：

為一剔除E1及E3基因的DNA病毒，利用同源基因重組(homologousre combination)，將基因表現部分的質體與絕大部分的病毒因體同時送入細胞，經重組後，在由其所提供的E1基因來複製重組病毒，用以感染其餘的細胞。

非病毒載體的方法

微脂粒法之基因轉殖(liposome-mediated gene transfer)：

利用一些磷脂類，具不帶電性或極性者，以不同比例組合形成微脂粒，再將核酸與這些微脂粒混合，將DNA包裹其中，直接通過細胞膜送入細胞內。

受體引導之基因轉殖(Receptor-mediated gene transfer)：

以DNA特異性帶入某些細胞，將可受體之對應配位體(ligand)以化學方法接上多離腇胺酸(polylysine)。藉由配位體與受體的結合，可將DNA經由胞飲作用(endocytosis)進入細胞內。

基因治療帶來的新希望

預防癌症

自人體基因開始被陸續確認以來，科學家均在致力研究如何利用基因對抗癌症。估計在本世紀中葉以後，亦可以發展出有效的基因療法，減少人類因癌病所帶來的痛苦和死亡威脅。 通過基因工程技術，可以大量製造出細胞因子和生理性分子，注入癌症病人體內，刺激其免疫系統中的T淋巴細胞與及巨噬細胞，令它們的活力得到提升，以達到滅殺癌細胞的目的。

愛滋病

基因技術亦適用於被稱為「世紀絕症」的愛滋病治療上，使人類在感染到這種病毒後，可以透過基因治療，來使愛滋病毒自行步向死亡，令它不能繁殖，無法破壞病人的免疫系統。 另外，科學家還利用基因工程製造出一種沒有感染性的極強病毒核酸，以這種與愛滋病病毒結構極類似的假病毒來研製愛滋病疫苗，若能成功的話，便可以透過疫苗，來激發人體對愛滋病毒的免疫能力。

柏金遜症

目前，醫學上只知道柏金遜症是一種老化現象，還無法確定原因，只初步解出柏金遜症患者的發病機制。有少數病例發現柏金遜症可能與遺傳有關，稱為家族性柏金遜症。其中以年輕性柏金遜症候簇最具代表性，日本曾在1998年發現關鍵的遺傳因子。不過，此種遺傳因子會形成一種柏金遜酵素（Parkin），而醫學界對其作用完全不瞭解，也無法掌握發病機制。此次日本成功解開柏金遜酵素的作用機制，乃世界首次重大發現，並得知柏金遜酵素為一種稱作ubiquitinligaze的酵素。此種酵素可將不需要的蛋白質加以分解，以免堆積在細胞內，並維持細胞的正常運作。 研究針對年輕性柏金遜症候簇患者體內柏金遜酵素的活性而進行。結果發現，所有接受測試的年輕性柏金遜症候簇患者，患者體內的柏金遜酵素不具活性，未分解的蛋白質仍堆積在細胞內，導致神經細胞死亡。 此項研究成果為柏金遜症治療方法帶來新的可能，也讓醫學界瞭解到，神經性病變的主因可能是蛋白質管理系統發生異常，對於阿耳茲海默症等其他神經性病變研究有相當大的影響。

診斷遺傳疾病

就目前的進展來說，基因藍圖最先會應用在診斷遺傳疾病上。以後醫生只要檢驗孕婦的血液，便能知悉腹中胎兒是否有家族遺傳的致病基因，如地中海貧血病、糖尿病、血癌、肌肉萎縮症和乳癌等可以致命的疾病。 若能掌握改造人類基因的技術，便更可以確保下一代均不受遺傳病的威脅。那麼，當發現胚胎含有缺憾基因時，便可以採取改造的方法，消除不良的部分，或是注入另一種特別的治療基因，待遺傳病發作時把它啟動，消滅發生病變細胞，保障嬰兒不會在成長的過程中受到遺傳病的威脅。


基因治療引起倫理爭議

“如果孕婦胎兒有基因缺陷，可否在媽媽肚內幫小胎兒進行基因治療呢？”

基因治療要真正運用到人體可能還需要一段時間，現階段的基因治療只能夠處理免疫力不足和先天性貧血的兩種疾病。基因治療的成果雖然值得期待，可是更要注意副作用。

基因治療不能夠改變基因的完全結構，因此即使能夠幫助胎兒順產，但經過基因治療的寶寶可能會無法順利長大。
基因治療的基因取代過程中，可能置換了其他基因；
基因組成一但受到改變，就會一代代傳下去。因此經過基因治療的寶寶成長後的子孫特徵可能會與祖宗大不相同。
由於基因治療的影響過大，各界應給予想法上的協助，政府、學界和一般巿民都應能以公平、開明的態度，發表對基因治療的看法，使科學家在發展基因治療的過程中，能夠注意到倫理和法律爭議的問題。